tooluniverse-clinical-trial-design

用途

该技能用于系统性地评估临床试验设计的可行性。它通过分析 6 个研究维度，产出包含定量入组预测、终点建议和监管路径分析的完整可行性报告。适用于早期临床试验（1/2 期）规划、入组可行性评估、生物标志物筛选试验设计、终点策略评估、监管路径评估、试验设计选项比较以及安全性监测计划制定。触发短语包括：clinical trial design、trial feasibility、enrollment projections、endpoint selection、trial planning、Phase 1/2 design、basket trial、biomarker trial。

主要能力

技能围绕 6 条研究路径展开：

患者人群规模测算：疾病患病率、生物标志物患病率、地理分布、入组标准影响、患者可用性计算。
生物标志物患病率与检测：突变频率、检测可及性、周转时间、成本与报销、替代生物标志物。
对照选择：标准治疗、已批准对照、历史对照可行性、安慰剂适用性、联合治疗考量。
终点选择：主要终点先例、FDA 接受历史、测量可行性、事件时间考量、替代终点与临床终点。
安全性终点与监测：机制性毒性、类效应毒性、器官特异性监测、剂量限制性毒性历史、安全性监测计划。
监管路径：监管先例（505(b)(1)、505(b)(2)）、突破性疗法潜力、孤儿药认定、快速通道资格、FDA 指南文件。

技能采用证据分级系统（A：★★★ 监管接受、多个先例；B：★★☆ 临床验证、单一先例；C：★☆☆ 临床前或探索性；D：☆☆☆ 提出、无验证）和 0-100 可行性评分（患者可用性 30%、终点先例 25%、监管清晰度 20%、对照可行性 15%、安全性监测 10%）。

使用方式

技能要求遵循“报告优先”原则：不向用户展示工具输出，而是先创建 [INDICATION]_trial_feasibility_report.md 文件，初始化所有章节标题，随数据到达逐步更新，最终只呈现最终报告。

工具调用时始终使用英文术语（药物名、疾病名、生物标志物名），即使用户使用其他语言；仅当英文无结果时才尝试原语言术语作为回退。以用户语言回复。

快速开始示例（代码内容保持不变）：

from tooluniverse import ToolUniverse

tu = ToolUniverse(use_cache=True)
tu.load_tools()

# Example: EGFR+ NSCLC trial feasibility
indication = "EGFR-mutant non-small cell lung cancer"
biomarker = "EGFR L858R"

# Step 1: Get disease prevalence
disease_info = tu.tools.OpenTargets_get_disease_id_description_by_name(
    diseaseName="non-small cell lung cancer"
)

prevalence = tu.tools.OpenTargets_get_diseases_phenotypes(
    efoId=disease_info['data']['id']
)

# Step 2: Estimate biomarker prevalence
# EGFR mutations: ~15% of NSCLC in US, ~50% in Asia
variants = tu.tools.ClinVar_search_variants(
    gene="EGFR",
    significance="pathogenic"
)

# Step 3: Find precedent trials
trials = tu.tools.search_clinical_trials(
    condition="EGFR positive non-small cell lung cancer",
    status="completed",
    phase="2"
)

# Step 4: Identify standard of care comparator
soc_drugs = tu.tools.FDA_OrangeBook_search_drugs(
    ingredient="osimertinib"  # Current SOC for EGFR+ NSCLC
)

# Compile into feasibility report...

报告结构

报告包含 14 个章节：执行摘要、疾病背景、患者人群分析、生物标志物策略、终点选择与论证、对照分析、安全性终点与监测计划、研究设计建议、入组与中心策略、监管路径等。执行摘要包含可行性评分、关键发现、Go/No-Go 建议。患者人群分析包含资格标准漏斗表、地理分布、入组预测。终点选择包含主要终点、次要终点、探索性终点、终点风险与缓解。安全性监测包含剂量限制性毒性定义、机制性毒性表、器官特异性监测、安全性监测委员会。研究设计建议包含推荐设计、入组标准、治疗计划、评估时间表。

适用场景

适用于计划早期试验（1/2 期为主）、需要入组可行性评估、设计生物标志物筛选试验、评估终点策略、评估监管路径、比较试验设计选项、需要安全性监测计划的场景。

限制

资料未提供该技能的具体收费、价格、平台支持范围、实际效果数据或完整使用步骤。技能依赖 ToolUniverse 工具集，具体工具可用性取决于该环境。报告中的定量预测基于假设和可用数据，实际结果可能不同。

技能介绍

用途

主要能力

使用方式

报告结构

适用场景

限制