用途:系统性识别和评估药物重定位(老药新用)候选,先把“为什么这个药可能对新疾病有效”想清楚,再选对应工作流,而非盲目跑完所有策略。
主要能力与策略:靶点导向(疾病靶点→找调节该靶点的药)、化合物导向(已批准药物→找新适应症)、疾病驱动(疾病→靶点→匹配现有药),以及基于表达签名的策略(用疾病差异表达的上/下调基因,经 L1000FWD 找能逆转该签名的药物,适合无单一验证靶点的疾病)。工作流分五阶段:疾病与靶点分析、药物发现、安全与可行性评估、文献证据、评分排序。
必要用法:需安装并调用 ToolUniverse,例如 from tooluniverse import ToolUniverse; tu = ToolUniverse(); tu.load_tools()。核心工具包括 OpenTargets(疾病与关联靶点)、DGIdb、ChEMBL、DrugBank(搜索参数注意用 query=)、FDA 警告、FAERS(参数用 medicinalproduct=)、ADMETAI 性质/毒性预测、Reactome/STRING/CTD 通路网络、PubMed/EuropePMC 与 ClinicalTrials.gov。还可用 NCATS Translator 做一次跨约 15 个知识源的单跳查询,以及 USPTO 专利工具核查新用途或化合物的专利状态(需 USPTO_API_KEY)。
评分与限制:用 0-100 重定位可行性评分(靶点关联、安全性、文献证据、药物性质),并区分 E1 临床至 E4 计算级证据。工具调用一律用英文术语,回复使用用户语言;“查证而非猜测”,不要假设药物命中某靶点或通路重叠。计算信号仅为 E4 证据,仍需靶点遗传学、ChEMBL 亲和力与临床试验验证;若新靶点 IC50 比原靶点弱 10 倍以上则可行性低。CNS 疾病优先选可透过血脑屏障候选(可用 MW<500、PSA<90 近似)。收费、平台与具体效果资料暂未提供。