用途:Open Targets Database 技能用于药物靶点发现与评估,包括靶点-疾病关联查询、靶点可成药性与安全性评估、证据收集、药物重定位、竞争情报、靶点优先级排序、机制研究、生物标志物发现及安全性评估。
主要能力:通过 GraphQL API 查询靶点(Ensembl ID,如 ENSG00000157764)、疾病(EFO ID,如 EFO_0000249)和药物(ChEMBL ID,如 CHEMBL25)。主要功能包括:search_entities() 搜索实体;get_target_info() 获取靶点注释,如 tractability、safetyLiabilities、geneticConstraint、associatedDiseases;get_disease_info() 获取疾病信息与关联靶点/药物;get_target_disease_evidence() 获取遗传关联、体细胞突变、已知药物、通路、RNA 表达、动物模型、文献等七类证据;get_known_drugs_for_disease() 查找疾病相关药物及靶点、临床试验阶段与作用机制;get_drug_info() 获取药物类型、阶段、机制、适应症与撤市信息;get_target_associations() 按评分筛选靶点关联疾病。
必要用法:API 端点 https://api.platform.opentargets.org/api/v4/graphql,无需认证。助手函数来自 scripts.query_opentargets。例如 search_entities("BRCA1", entity_types=["target"])、get_target_info("ENSG00000157764", include_diseases=True)、get_target_disease_evidence(ensembl_id="ENSG00000157764", efo_id="EFO_0000249")。大规模结果需分页 page: {size: N, index: M},仅请求所需字段。
适用场景与限制:适用于探索性查询。系统性分析应使用数据下载或 BigQuery。关联评分为 0-1 的相对排序指标,非置信度,罕见病或研究不足疾病评分可能偏低。证据质量不一,文本挖掘结果需人工验证。需结合生物学与临床背景解读,不预测临床成功。数据每季度更新,使用时应引用 Ochoa, D. et al. (2025) Nucleic Acids Research, 53(D1):D1467-D1477。