用途:对临床试验数据做亚组分析与异质性治疗效应(HTE)评估,判断疗效是否在不同亚组间存在差异。资料强调需明确声明分析属确证性还是探索性,并做可信度评估。
主要能力:分层估计与检验(Mantel-Haenszel/CMH合并OR、Breslow-Day同质性检验、Gail-Simon定性交互检验、回归交互项、RERI加性交互);现代数据自适应HTE方法(STEPP、SIDES/SIDEScreen、QUINT、Virtual Twins、因果森林、X/R等元学习器、MOB);贝叶斯方法(Dixon-Simon收缩、EXNEX、MAP先验)。资料给出按场景选择方法的决策表,如确证性试验用单模型交互项加图形化多重性控制,连续生物标志物用STEPP,数据发现用SIDES并需重复验证。
使用方式:Python示例基于statsmodels、scipy、numpy、pandas、matplotlib、scikit-learn;R包包括grf、policytree、causalToolbox、personalized、SIDES、stepp、gMCP、partykit、RBesT、brms。使用前需核对版本,Python用pip show <package>与help(module.function),R用packageVersion('<pkg>')与?function_name;若报ImportError、AttributeError或TypeError,应检查实际API并调整示例。
限制与注意:资料指出亚组交互检验约需主效应4倍样本量,不显著的交互检验通常是不足把握度而非无效应;Breslow-Day在层数少或稀疏时把握度低,不显著不等于同质;STEPP窗口大小影响结果且需置换检验;因果森林需启用honest splitting并做test_calibration等诊断;贝叶斯收缩的先验选择影响结果,Dane等2019白皮书对其用于信号发现有警示。具体价格、平台与效果资料未提供。