用途:在临床试验与流行病学分析中计算并解释治疗效应量,包括比值比(OR)、风险比(RR)、风险差(RD)、风险比(HR)和需治疗人数(NNT),并给出与样本量匹配的置信区间,明确声明估计量是边际还是条件(依据 ICH E9(R1))。
主要能力:提供 2x2 表的粗效应量计算(statsmodels Table2x2 的 OR/RR Wald 区间);现代置信区间方法,如单比例的 Wilson、Jeffreys、Clopper-Pearson、Agresti-Coull,两比例差的 Newcombe-Wilson、Miettinen-Nurminen、Agresti-Caffo,比值的 Koopman、MOVER-R,OR 的 Cornfield、profile likelihood;NNT 的 Bender 2001 变换(处理 RD=0 奇点);以及通过 g-computation 计算边际 RD(FDA 2023 推荐)。
使用方式:Python 侧使用 statsmodels、numpy、pandas、matplotlib,R 侧使用 ratesci、exact2x2、marginaleffects、riskCommunicator、RobinCar。示例命令如 proportion_confint(45, 60, alpha=0.05, method='wilson')、confint_proportions_2indep(..., method='newcomb')、R 中 ratesci::scoreci(..., stratified=TRUE) 与 marginaleffects::avg_comparisons(fit, variables='z', vcov='HC3')。使用前需核对版本(pip show、packageVersion)。
适用场景:RCT 二分类结局、病例对照研究、非劣效性试验、分层设计、时间到事件分析(PH 违反时用 RMST 差)、向临床医生报告 NNT。
限制:OR 不可折叠,条件与边际 OR 不同;Wald 区间在边界附近覆盖差;OR 在结局患病率>10% 时会高估 RR;NNT 在 RD 置信区间跨零时需报告为 NNTB…infinity…NNTH;HR 在 PH 违反时具有误导性。资料未提供具体收费、平台或效果数据。