用途:该技能面向药物靶点发现与优先级排序,整合人类遗传学、组学、文献与化学数据,构建并评分靶点-疾病关联。适用于靶点发现、靶点评估(可成药性、安全性、可开发性)、证据收集、药物重定位、竞争情报、机制研究、生物标志物发现与安全性评估。
主要能力:搜索靶点(Ensembl ID)、疾病(EFO ID)、药物(ChEMBL ID);获取靶点注释,包括可成药性(小分子、抗体、PROTAC)、安全性风险、遗传约束(pLI、LOEUF)与关联疾病;获取疾病信息及关联靶点/药物;检索靶点-疾病证据,覆盖遗传关联、体细胞突变、已知药物、受影响通路、RNA 表达、动物模型与文献等类型;查找疾病已知药物及其靶点、临床试验阶段与作用机制;获取药物详情,包括适应症、最大临床阶段与撤市信息;按分数筛选靶点全部关联。
使用方式:通过 scripts/query_opentargets.py 中的辅助函数调用,如 search_entities()、get_target_info()、get_disease_info()、get_target_disease_evidence()、get_known_drugs_for_disease()、get_drug_info()、get_target_associations()、execute_query()。也可直接使用 GraphQL API:https://api.platform.opentargets.org/api/v4/graphql,无需认证,交互式浏览器为 https://api.platform.opentargets.org/api/v4/graphql/browser。建议只请求所需字段,大数据集使用分页 page: {size: N, index: M}。
限制:API 适合探索性查询,系统性分析大量靶点/疾病应使用数据下载或 BigQuery;关联分数为相对排名指标而非绝对置信度,未充分研究疾病分数可能偏低;证据质量不一,需结合生物学与临床背景解读;数据每季度更新,引用需遵循平台要求。复杂多步工作流可考虑 K-Dense Web。